V genové terapii je defektní gen nahrazen použitím viru pro vložení normálního genu. Jak bude léčba úspěšná?

V genové terapii je defektní gen nahrazen použitím viru pro vložení normálního genu. Jak bude léčba úspěšná?
Anonim

Odpovědět:

Žádná imunitní reakce a úspěšná rekombinace genu.

Vysvětlení:

Upravené viry jsou slibným „nástrojem“ pro genovou terapii. Využíváme přirozené schopnosti virů zavádět DNA do buňky hostitele. Patogenní DNA viru je nahrazena požadovaným genem. Virus může být použit jako vehikulum pro transport této DNA do hostitelské buňky.

Aby byl zavedený „dobrý gen“ úspěšný, bude muset nahradit „defektní gen“ v hostitelské buňce. To se může stát homologní rekombinace. Je-li tento proces v pořádku, je gen vložen do genetické informace buňky a může být předán dalším generacím buněk.

Velmi pěkná a slibná technika, ale existuje mnoho výzvy:

  • zabránit imunitní reakci, která by mohla zabít buňku, ve které je DNA zavedena
  • nasměrovat virus na správný typ buňky; zavedení do reprodukčních buněk není například obvykle žádoucí
  • rekombinace musí probíhat na správném místě v genomu. Pokud je začleněn na nesprávném místě, může zničit (inaktivovat) jiné geny
  • po rekombinaci by měl být gen také aktivní, ale ne příliš aktivní, tj. produkt musí být vytvořen ve správném množství